7月21日，國(guó)家藥監(jiān)局披露“選擇性食欲素2型受體激動(dòng)劑”獲得批準(zhǔn)上市。這是一款在全球同步研發(fā)、同步申報(bào)的新靶點(diǎn)創(chuàng)新藥，其獲批實(shí)現(xiàn)了全球多中心研發(fā)的原創(chuàng)靶點(diǎn)創(chuàng)新藥在中國(guó)首報(bào)首發(fā)的歷史性突破。
“發(fā)作性睡病”是一種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，已于2023年被正式納入我國(guó)《第二批罕見病目錄》。
據(jù)業(yè)內(nèi)人士介紹，發(fā)作性睡病是一種慢性神經(jīng)系統(tǒng)睡眠障礙，其最典型癥狀為日間過(guò)度思睡，患者即使身處需要保持清醒的場(chǎng)合，仍會(huì)無(wú)法自控地短暫入睡，在大笑、激動(dòng)等情緒刺激下，還可能突然出現(xiàn)肌肉無(wú)力甚至猝倒。此外，部分患者還會(huì)經(jīng)歷“睡癱”——意識(shí)清醒但身體無(wú)法動(dòng)彈，甚至出現(xiàn)幻覺(jué)。實(shí)際上，這些癥狀背后是食欲素神經(jīng)元受損引起的覺(jué)醒功能障礙。
國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，國(guó)家藥監(jiān)局最新批準(zhǔn)“選擇性食欲素2型受體激動(dòng)劑”上市，這款新靶點(diǎn)、新機(jī)制的創(chuàng)新藥，用于治療16歲及以上青少年和成人的1型發(fā)作性睡病。
國(guó)家藥監(jiān)局藥品注冊(cè)司相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，這款創(chuàng)新藥向中國(guó)、美國(guó)、日本等國(guó)家同步提交了藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。我國(guó)在全球范圍內(nèi)第一個(gè)批準(zhǔn)其上市，標(biāo)志著我國(guó)在“全球新”藥物研發(fā)領(lǐng)域，從靶點(diǎn)原創(chuàng)到同步推進(jìn)國(guó)際多中心臨床，再到注冊(cè)上市，實(shí)現(xiàn)了全球范圍內(nèi)首報(bào)首發(fā)的歷史性突破。
據(jù)了解，上述藥物此前已在全球多個(gè)國(guó)家和地區(qū)同步提交上市申請(qǐng)。在我國(guó)獲得突破性治療品種認(rèn)定并納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，獲得“雙重加速通道”；在美國(guó)獲得突破性治療藥物認(rèn)定，并納入快速通道；在日本獲得先驅(qū)和孤兒藥資格認(rèn)定，納入快速審評(píng)審批；在歐盟獲得孤兒藥資格認(rèn)定。
風(fēng)云藥談創(chuàng)始人張廷杰表示，該藥物同步在中、美、日、歐申報(bào)，中國(guó)率先獲批，充分說(shuō)明我國(guó)突破性治療品種認(rèn)定與優(yōu)先審評(píng)審批所構(gòu)成的“雙重加速通道”運(yùn)轉(zhuǎn)高效，藥審中心的審評(píng)質(zhì)量和速度已具備全球競(jìng)爭(zhēng)力，中國(guó)不再是國(guó)際創(chuàng)新藥落地的“后發(fā)市場(chǎng)”。同時(shí)，中國(guó)的臨床數(shù)據(jù)可用于美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）等國(guó)際注冊(cè)，證明中國(guó)臨床試驗(yàn)質(zhì)量已達(dá)國(guó)際先進(jìn)水平，未來(lái)中國(guó)參與國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)將成為常態(tài)。
奧優(yōu)國(guó)際董事長(zhǎng)張玥表示，全球同步研發(fā)、同步申報(bào)、同步獲批的模式，正在讓中國(guó)患者與全球同步受益。過(guò)去，創(chuàng)新藥往往先在歐美上市，國(guó)內(nèi)患者需要等待數(shù)年甚至更久才能用上。隨著中國(guó)藥品審評(píng)體系與國(guó)際接軌，越來(lái)越多跨國(guó)藥企選擇將中國(guó)納入全球同步開發(fā)計(jì)劃，中國(guó)患者有望在第一時(shí)間獲得全球最新的治療方案。
“長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，‘全球新’在中國(guó)獲批常態(tài)化，將進(jìn)一步吸引全球創(chuàng)新資源向中國(guó)匯聚，形成‘研發(fā)—臨床—審評(píng)—上市’的正向循環(huán)，最終惠及更多患者，也推動(dòng)中國(guó)制藥產(chǎn)業(yè)真正走向全球創(chuàng)新的中心舞臺(tái)。”張玥說(shuō)。
近年來(lái)，全球大型跨國(guó)藥企紛紛將我國(guó)醫(yī)療機(jī)構(gòu)納入創(chuàng)新藥早期臨床研究，將“全球新”創(chuàng)新藥的早期臨床試驗(yàn)設(shè)在中國(guó)，在中國(guó)同步遞交創(chuàng)新藥上市申請(qǐng)。最新統(tǒng)計(jì)顯示，2025年我國(guó)國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)登記數(shù)量為410項(xiàng)，同比增長(zhǎng)超過(guò)20%，較2020年翻一番。
中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)李寧表示，臨床試驗(yàn)是一條系統(tǒng)性鏈條，有著最嚴(yán)格的要求。近年來(lái)，中國(guó)臨床試驗(yàn)?zāi)芰σ衙黠@提升，2025年醫(yī)院開展的臨床試驗(yàn)中，全球多中心試驗(yàn)占比已達(dá)20%，未來(lái)這一比例還將持續(xù)提升。
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