7月21日，國家藥監(jiān)局披露“選擇性食欲素2型受體激動劑”獲得批準上市。這是一款在全球同步研發(fā)、同步申報的新靶點創(chuàng)新藥，其獲批實現(xiàn)了全球多中心研發(fā)的原創(chuàng)靶點創(chuàng)新藥在中國首報首發(fā)的歷史性突破。
“發(fā)作性睡病”是一種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，已于2023年被正式納入我國《第二批罕見病目錄》。
據(jù)業(yè)內(nèi)人士介紹，發(fā)作性睡病是一種慢性神經(jīng)系統(tǒng)睡眠障礙，其最典型癥狀為日間過度思睡，患者即使身處需要保持清醒的場合，仍會無法自控地短暫入睡，在大笑、激動等情緒刺激下，還可能突然出現(xiàn)肌肉無力甚至猝倒。此外，部分患者還會經(jīng)歷“睡癱”——意識清醒但身體無法動彈，甚至出現(xiàn)幻覺。實際上，這些癥狀背后是食欲素神經(jīng)元受損引起的覺醒功能障礙。
國家藥監(jiān)局藥審中心相關負責人表示，國家藥監(jiān)局最新批準“選擇性食欲素2型受體激動劑”上市，這款新靶點、新機制的創(chuàng)新藥，用于治療16歲及以上青少年和成人的1型發(fā)作性睡病。
國家藥監(jiān)局藥品注冊司相關負責人表示，這款創(chuàng)新藥向中國、美國、日本等國家同步提交了藥品上市注冊申請。我國在全球范圍內(nèi)第一個批準其上市，標志著我國在“全球新”藥物研發(fā)領域，從靶點原創(chuàng)到同步推進國際多中心臨床，再到注冊上市，實現(xiàn)了全球范圍內(nèi)首報首發(fā)的歷史性突破。
據(jù)了解，上述藥物此前已在全球多個國家和地區(qū)同步提交上市申請。在我國獲得突破性治療品種認定并納入優(yōu)先審評審批程序，獲得“雙重加速通道”；在美國獲得突破性治療藥物認定，并納入快速通道；在日本獲得先驅(qū)和孤兒藥資格認定，納入快速審評審批；在歐盟獲得孤兒藥資格認定。
風云藥談創(chuàng)始人張廷杰表示，該藥物同步在中、美、日、歐申報，中國率先獲批，充分說明我國突破性治療品種認定與優(yōu)先審評審批所構成的“雙重加速通道”運轉(zhuǎn)高效，藥審中心的審評質(zhì)量和速度已具備全球競爭力，中國不再是國際創(chuàng)新藥落地的“后發(fā)市場”。同時，中國的臨床數(shù)據(jù)可用于美國食品和藥物管理局（FDA）等國際注冊，證明中國臨床試驗質(zhì)量已達國際先進水平，未來中國參與國際多中心臨床試驗將成為常態(tài)。
奧優(yōu)國際董事長張玥表示，全球同步研發(fā)、同步申報、同步獲批的模式，正在讓中國患者與全球同步受益。過去，創(chuàng)新藥往往先在歐美上市，國內(nèi)患者需要等待數(shù)年甚至更久才能用上。隨著中國藥品審評體系與國際接軌，越來越多跨國藥企選擇將中國納入全球同步開發(fā)計劃，中國患者有望在第一時間獲得全球最新的治療方案。
“長遠來看，‘全球新’在中國獲批常態(tài)化，將進一步吸引全球創(chuàng)新資源向中國匯聚，形成‘研發(fā)—臨床—審評—上市’的正向循環(huán)，最終惠及更多患者，也推動中國制藥產(chǎn)業(yè)真正走向全球創(chuàng)新的中心舞臺。”張玥說。
近年來，全球大型跨國藥企紛紛將我國醫(yī)療機構納入創(chuàng)新藥早期臨床研究，將“全球新”創(chuàng)新藥的早期臨床試驗設在中國，在中國同步遞交創(chuàng)新藥上市申請。最新統(tǒng)計顯示，2025年我國國際多中心臨床試驗登記數(shù)量為410項，同比增長超過20%，較2020年翻一番。
中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院副院長李寧表示，臨床試驗是一條系統(tǒng)性鏈條，有著最嚴格的要求。近年來，中國臨床試驗能力已明顯提升，2025年醫(yī)院開展的臨床試驗中，全球多中心試驗占比已達20%，未來這一比例還將持續(xù)提升。